被称为“成簇的规律间隔短回文重复序列”（CRISPR）的基因分子或基因剪刀已经在生物医学和生命领域产生了重大作用和巨大影响。除了对人的基因和人类胚胎的编辑引发巨大争议外，目前这一技术在编辑动物基因方面获得相当多的成果，为治疗人类疾病和生产人类所需要的产品提供了广阔平台。下面可以梳理一下CRISPR基因剪刀编辑动物基因产生了哪些对人类有益的典型动物。

　　治疗杜兴氏肌萎缩小鼠

　　杜兴氏肌肉营养不良症（又称杜兴氏肌萎缩，DMD）是遗传性肌肉萎缩疾病。该病的致病基因存在于X性染色体中（Xp21），是通过性连锁隐性遗传而致病。该病由表达肌萎缩蛋白的基因受损引发。肌萎缩蛋白能够增强与保护肌纤维，当肌萎缩蛋白缺失时，骨骼肌与心肌将会发生退化。

　　男性只有一个X性染色体，因此该病患者大多为男性，患者经常需要坐轮椅，利用呼吸机辅助呼吸，寿命一般在25岁左右。若女性的一对X性染色体中的一个携带有变异的杜兴氏肌萎缩基因，便成为一个杜兴氏肌萎缩的携带者，其儿子有二分之一的机会成为患者，其女儿则有二分之一机会成为杜兴氏肌萎缩基因携带者。

　　目前，对于这种疾病还没有有效的治疗方法，CRISPR基因剪刀的出现为根治这种疾病带来了希望。CRISPR基因剪刀需要与Cas9配合操作，后者是一种由核糖核酸（RNA）指导的细菌核酸内切酶家族，被CRISPR系统用来在特异性的基因序列位点上识别和切割双链DNA，因此通常称为CRISPR- Cas9基因剪刀。

　　CRISPR-Cas9基因剪刀当然不能先在人身上使用来治疗疾病，而是要进行动物试验。现在，研究人员利用CRISPR-Cas9基因剪刀对患杜兴氏肌萎缩的小鼠进行试验，获得了较好的效果。

　　对小鼠治疗杜兴氏肌萎缩的原理是，CRISPR-Cas9基因剪刀可通过一节RNA将Cas9酶移动到基因组中导致该病的致病基因位置，然后该酶能够将特定的致病DNA片段切除，随后细胞通过损伤修复机制将断裂的DNA链连接，或者利用DNA模板创造新的序列。

　　现在，美国西南医学中心的研究人员利用腺病毒将CRISPR-Cas9基因剪刀导入杜兴氏肌萎缩小鼠胚胎中，以切除有缺陷的编码肌萎缩蛋白的基因片段，结果使得出生后的小鼠能够产生新的肌萎缩蛋白，改善了小鼠杜兴氏肌萎缩的症状。

　　另外，美国杜克大学的另一个研究小组也利用CRISPR-Cas9基因剪刀，直接对成年小鼠的腿部肌肉进行治疗，结果让小鼠的肌肉产生了正常的肌萎缩蛋白，力量得到增强，而且还改善了小鼠心脏等其他部位的肌肉力量。

　　这些研究结果也意味着，CRISPR-Cas9基因剪刀可以用来治疗人的杜兴氏肌萎缩，但是，还需要先进行人体试验，并且需要得到伦理批准。